Продвижение исследовательского процесса

EHDN верит, что необходимо продвигать исследования, расширяющие наши знания о БГ, так как конечной целью является разработка эффективных методов лечения БГ. Эта философия реализуется через большое количество направлений, включая предоставление открытого доступа к данным, инфраструктуре и поддержке, возможности финансирования предлагаемых проектов, а также образовательную деятельность и практическую подготовку. На базе ряда центров EHDN в соответствии с правилами Надлежащей клинической практики (GCP) проводятся два крупных международных наблюдательных исследования — Enroll-HD и Registry; в рамках этих исследований генерируются большие объёмы клинических данных и биообрацов, которые доступны любому заинтересованному исследователю.
Рабочие группы EHDN обеспечивают платформу для сотрудничества доклинических исследователей, клинических специалистов, а также пациентов с БГ и членов их семей по наиболее важным направлениям. Дважды в год можно подать заявку на финансирование пилотных исследований по проверке концепций или ранних поисковых исследований, а раз в два года проводится конкурс на получение стипендий на обучение клинических специалистов и исследователей. На безвозмездной основе для поддержки учёных на всех этапах их работы доступна помощь менеджера по грантам и службы по сотрудничеству.

Проведение исследований

EHDN тесно работает с академическими и отраслевыми партнёрами, разрабатывающими методы для лечения БГ. Успех клинических исследований по редким заболеваниям, таким как БГ, критически зависит от профессионализма и доступности участников этих исследований. EHDN уникальным образом сочетает в себе профессионализм, сеть клинических центров и возможность доступа к глобальным базам данных по носителям мутации БГ (Enroll-HD и Registry), что ускоряет набор участников в клинические исследования. Мы также разработали хорошо себя зарекомендовавшую инфраструктуру, которая обеспечивает реализацию высококачественной деятельности от консультирования протоколов и их одобрения до оценки выполнимости исследований, отбора центрови операционной поддержки.

Совершенствование помощи

Одна из задач EHDN — совершенствование помощи людям, связанным с БГ, путём разработки основанных на доказательной базе клинических руководств, которые доступны широкой аудитории. Эта цель реализуется благодаря функционированию рабочих групп (РГ), таких как РГ по качеству жизни, РГ по стандартам осуществления ухода и РГ по реабилитации. С разработанными руководствами можно ознакомиться здесь.